من المتوقع تحسين عملية الموافقة على العلاجات المتقدمة مثل العلاج بالخلايا والجينات
في السنوات الأخيرة ، أظهرت العلاجات المتقدمة مثل العلاج بالخلايا والجينات (CGT) إمكانات كبيرة في علاج الأمراض النادرة والسرطان ، لكن عملية الموافقة على التعقيد والوقت أصبحت العوامل الرئيسية التي تقيد تنفيذها السريع. وفقًا لتحليل الموضوعات الساخنة على الشبكة بأكملها في الأيام العشرة الماضية ، يستكشف المنظمون في العديد من البلدان مسارات الموافقة وتحسينه لتسريع إطلاق العلاجات المبتكرة. فيما يلي بيانات منظمة ومحتويات مفصلة:
| مواضيع ساخنة | الانتباه (فهرس) | المحتوى الرئيسي |
|---|---|---|
| FDA تسريع الموافقة على العلاج CGT | 95 | تعتزم إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية تبسيط متطلبات الموافقة السريرية لمنتجات العلاج الجيني وتقصير دورة المراجعة. |
| الصين NMPA أخبار | 88 | أصدرت إدارة المنتجات الطبية الوطنية (NMPA) "المبادئ التوجيهية التقنية للبحث غير السريري لمنتجات العلاج الجيني" لتوضيح متطلبات التقييس. |
| لوائح EMA جديدة | 82 | تخطط وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتجربة نموذج "الموافقة المتداول" ، مما يسمح لتقديم البيانات على مراحل. |
| حالات تعاون الشركات | 78 | أعلنت شركة Pfizer و Biontech عن تعاون لتطوير علاج تحرير الجينات من الجيل التالي ، مع التركيز على تحسين كفاءة الموافقة. |
الاتجاه الأساسي لتحسين عملية الموافقة
1.مرونة البيانات السريرية: يميل المنظمون إلى قبول نقاط النهاية البديلة أو بيانات العالم الحقيقي (RWD) لتقليل الوقت المستهلكة للتجارب السريرية التقليدية. على سبيل المثال ، يسمح العلاج الجيني لـ FDA لبعض الأمراض النادرة بالموافقة المتسارعة على دراسات الأتراب الصغيرة.
2.آلية مراجعة المتداول: يقترح كل من EMA و NMPA نموذجًا لتقديم البيانات على مراحل. يمكن للشركات تقديم بيانات غير سريرية وسريرية على دفعات أثناء عملية البحث والتطوير لتجنب الاختناقات في المراجعة المركزية.
3.الدليل الفني التقييس: أوضحت مستندات التوجيه التي أصدرتها CHANE NMPA مؤخرًا متطلبات مراقبة الجودة وتقييم السلامة غير السريرية لمنتجات العلاج الجيني ، مما يوفر للشركات مسارات واضحة.
تأثير الصناعة والتحديات
سيؤدي تحسين عملية الموافقة إلى تقليل تكاليف البحث والتطوير بشكل كبير ووقت المؤسسات ، ولكنه يواجه أيضًا التحديات التالية:
| نوع التحدي | أداء محدد |
|---|---|
| سلامة البيانات | قد تزيد الموافقة على خطر عدم تناسق البيانات والتحقق من التزلج على الجرح. |
| التنسيق التنظيمي | قد تؤدي الاختلافات في المعايير عبر البلدان إلى تعقيد التجارب السريرية متعددة المركز عبر البلدان. |
| الجدل الأخلاقي | لا تزال السلامة طويلة الأجل لتكنولوجيا تحرير الجينات تحتاج إلى مزيد من الأدلة لدعمها. |
التوقعات المستقبلية
من خلال التعاون المستمر للمنظمين العالميين ، من المتوقع أن يستوعب حقل CGT في تحسن كبير في كفاءة الموافقة من 2024 إلى 2025. تحتاج المؤسسات إلى التخطيط لتصميم التجربة السريرية التكيفية والمشاركة بنشاط في مناقشات السياسة للاستيلاء على فرص السوق.
يتم تجميع هذه المقالة بناءً على البيانات العامة وهي للرجوع إليها فقط. لمزيد من المعلومات ، يرجى الرجوع إلى المستندات الرسمية أو الصحف البيضاء من مختلف إدارات المنتجات الطبية الوطنية.
تحقق من التفاصيل
تحقق من التفاصيل
ar
